Clinical endpoints — ORR / DCR / PFS / OS
RECIST 1.1 response categories（imaging-based）：
- CR (Complete Response)：所有 target lesion 消失
- PR (Partial Response)：≥30% 縮小（sum of longest diameters）
- SD (Stable Disease)：既不 PR 也不 PD
- PD (Progressive Disease)：≥20% 增大，或新病灶
常見 endpoint 計算：
| Endpoint | 全名 | 定義 |
|---|---|---|
| ORR | Objective Response Rate | CR + PR 的比例（% of all treated patients） |
| DCR | Disease Control Rate | CR + PR + SD 比例 — 包含不進步 |
| DoR | Duration of Response | 首次 PR/CR 到 PD 之間的時間（median = mDoR） |
| PFS | Progression-Free Survival | Treatment start 到 PD or 死亡（median = mPFS） |
| OS | Overall Survival | Treatment start 到死亡（median = mOS） |
讀 FIH / Phase I paper 時的 traps：
- “Response” 指 CR+PR（RECIST 正式定義）；不是「病人感覺有反應」
- SD 不代表藥有效（自然病程很多癌症慢性進展）；但 prolonged SD > 6 months 往往被視為藥有效果
- ORR 很低 (< 10%) 不代表藥沒用 — Phase I 通常 heavy-pretreated 病人，ORR 低屬正常
- PFS 容易「inflate」 — 因為 censoring、progression definition 多樣；比較兩 trial 的 mPFS 要看 design 是否相同
2026 趨勢：
- biomarker-stratified endpoints — 報「全人口 ORR 15%」但「HER2 high subgroup ORR 42%」才是 commercial 訊息
- MRD-based endpoint 在 CRC / NSCLC 開始替代傳統 PFS，時程更短
門診情境
- 病人問「這個新藥會讓我多活幾個月」時，你看到的是 Phase I 的 mOS — 注意 selected population bias
- 讀 ADC data 時 PR rate 比 OS 先成熟，但 PR 不代表長期 benefit
- 讀 FIH data 時看 mDoR（response 持續多久）比 ORR 重要 — 1% CR 能持 12 個月比 30% PR 但 3 個月就 PD 實際更有意義